新数据显示，Alnylam的RNAi疗法Givlaari在治疗一年后显示持久效果

当Alnylam于去年下半年获得FDA批准的第二种RNAi疗法Givlaari的批准时，一些市场观察者对这种药物在临床上的短暂停留和安全性问题存疑。但是在上市8个月后，Alnylam一直在宣传Givlaari的长期开放标签数据，这可能会消除一些担忧。

根据开放期临床试验的数据，吉夫拉里（Givlaari）在减少患有罕见肝病的急性肝卟啉症患者中，在减少“攻击”数量方面具有持续作用，其中“罕见”患者需要住院治疗。3在周二的网络研讨会上提出的Envision研究。

12个月的数据强化了本月初在《新英格兰医学杂志》上发表的为期6个月，双盲的Envision结果，结果显示Givlaari击败了安慰剂以减少患者的发作。在开放标签期间，Givlaari的安全性结果可与早期试验中的结果相媲美，这可能使人们对该药物长期使用的安全性欠佳感到担忧。

根据这项研究的首席研究员，瑞典卟啉病中心负责人ElianeSardh博士的说法，较长期的数据应表明该病的专家认为，每月输注Givlaari继续使患者受益，而没有任何额外的副作用负担。

Sardh说：“这确实是我们在临床实践中期待的东西。”“我想这对我们来说是一个突破……可以给他们提供可能有用的治疗方法。”

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去年11月，FDA批准Givlaari作为治疗急性肝卟啉症的首个RNAi疗法，这是一种由血红蛋白功能中心的酶产量低引起的超罕见肝脏疾病。

该治疗的折扣价为每年575,000美元，并贴有FDA批准的标签，其中包括肝肾毒性的风险以及过敏和注射部位的反应。

Sardh说，该药物12个月的数据不仅没有显示主要的安全性差异（无论好坏），而且当Givlaari的剂量更高时，它也显示出更大的患者受益。Alnylam在一份新闻稿中说，由于有证据表明疗效提高，目前正在开放标签研究中治疗的患者正在转用较高剂量的Givlaari。

在第一季度，吉夫拉里（Givlaari）仅以530万美元的价格收购了阿尔尼拉姆（Alnylam），刚好超过华尔街400万美元的共识。

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Givlaari是Alnylam上市的第二种RNA干扰药物，加入了Onpattro，后者已获得FDA批准，用于治疗由遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性引起的周围神经疾病。

尽管Onpattro在同一个行业中面临辉瑞公司Vyndaqel的严峻挑战，但Alnylam仍在依靠其两种RNAi疗法和潜在的利润丰厚的渠道来预测未来几年的重大发展。

Alnylam在接下来的6至18个月内有4个处于后期阶段的候选人（包括2种合作药物）正在申请FDA批准决定，这可能会大大扩大该制药公司的业务范围，超越Givlaari和Onpattro。

首席执行官JohnMaraganore在1月份表示，如果Alnylam确实在未来几年内从两种上市药物跃升至六种药物，那么基于其推出和萌芽的产品组合的实力，它可能会在生物制药领域跻身“前五名”的位置。年度JPMorgan医疗保健会议。